Teadlased avastasid uudse geeniteraapia viisi

Cologne'i ülikooli geeniteraapiaeksperdid teatasid Euroopa Inimgeneetika Ühingu konverentsil Amsterdamis, et on avastanud viisi sundimaks vigaseid geene end ise parandama, kirjutab BBC. Vigase geeni asendamise asemel saab uue meetodi kohaselt seega tõhustada selle enese looduslikke parandusmehhanisme. Saksamaa teadurid näitasid, et epilepsia ravimisel kasutatav ravim valproaat võib parandada suhteliselt levinud, hinnanguliselt iga 6000. imikut vaevava päriliku tõve seljalihaste atroopia (SMA) sümptomeid. Seljaajus asuvate motoorsete neuronite taandarengu tõttu tekib seda haigust põdevatel patsientidel seljalihaste nõrkus ning jalgade, käte ja kere atroopia. Sellistel inimestel puudub organismis võtmegeen nimega SMN1, ent neil kõigil on olemas koopiageen SMN2. Paraku toodab see "varugeen" vaid 10% antud tõve ennetamiseks vajalikust valgust. Laborikatsetes selgus, et valproaadi abil saab SMA-patsientidel tõsta võtmevalgu toodangut kuni neli korda nii ajukoes kui ka veres. Esialgu ei olda siiski veel kindlad, et olulise valgu taseme tõstmine veres aitab pidurdada või peatada motoorsete neuronite taandarengut. Ekspertide hinnangul näitab uurimistöö, et geenide käitumist saab teatud ravimitega mõjutada ja sel leiul võib geeniteraapia arengus olla oluline roll.