Huntingtoni tõve vastu võidakse leida geenirohtu

Seni ravimatut ja alati surmaga lõppevat Huntingtoni tõbe õnnestub tõenäoliselt alla suruda uudse meetodiga, mis lõpetab organismis seda haigust põhjustava valgu tootmise, kirjutab New Scientist. Huntingtoni tõbi on haruldane pärilik haigus, mille peamisteks sümptomiteks on iseloomulikud ebanormaalsed kehatõmblused ning vaimse võimekuse langus. Tõbe põhjustab DNA-järjestuse korduvkattumine, mis viib huntingtiini nimelise valgu defektse variandi tootmiseni. Iowa ülikooli uurija Beverly Davidson tutvustas sel nädalal Baltimore'is toimuval Ameerika Geeniravi Ühingu kokkusaamisel enese juhitava töörühma edusamme katsetes ravida Huntingtoni tõbe RNAi-teraapia abil. RNAi puhul kasutatakse RNA lühikesi lõike vallandamaks organismi loomulikku geenivaigistamise protsessi ning lõpetamaks sel moel probleeme tekitava valgu või valkude tootmist. Davidson möönis, et uurimistöödes on veel palju keerulisi väljakutseid, ent prognoosis siiski, et paari aasta möödudes võidakse seda raviviisi ka juba inimestel katsetada. Peamiseks probleemiks on praegu, et modifitseeritud viirustega organismi toimetatavad RNA-jupid lülitavad välja nii kõnealust haigust põdeva inimese organismis leiduva defektse kui ka normaalse huntingtiini koopia. Seega tuleb esmajärjekorras leida viis vaigistamaks vaid vigast geeni. Geeniravi asjatundjad ennustavad, et tulevikus saavad RNAi-teraapiast abi ka teiste raskete närvisüsteemi haiguste, näiteks Alzheimeri tõve käes kannatavad patsiendid.